行业峰会，聚焦血液病诊疗：百余专家共话造血干细胞移植新进展

2021 年 9 月 11-12 日，高博医学论坛——华南造血干细胞移植论坛成功举行。本届大会由北京健康促进会、北京精准医学学会、高博医疗集团、高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院共同主办，会议秉承「精准、整合、创新」的宗旨，高博医学（血液病）广东研究中心李春富教授担任大会主席，近百名专家学者齐聚线上或线下，聚焦地中海贫血、骨髓衰竭性疾病、白血病、淋巴瘤及自身免疫性疾病，共议基因治疗、造血干细胞移植、CAR-T 细胞治疗的临床诊疗最新成果与前沿进展。

数据统计，整场大会通过高博直播平台、肿瘤资讯、中国医学论坛报 APP 多个频道同步直播，吸引了 5 万余人次线上+线下参会，覆盖 32 个省市。会议内容详实，前沿进展与临床实践经验兼具，与会者均表示获益匪浅。

大会现场

大会主席 李春富教授

大会主席李春富教授首先致开场辞，对与会专家、学者、同道的到来表示欢迎和感谢。在随后的致辞中，李教授分享了春富研究院成立 3 年的心里路程，「成立三年来，南方春富研究院不忘初心，始终坚持『生命高于一切』的理念，努力救治每一位患者。

三年来，南方春富研究院共收治患者 6000 多例，完成移植近 600 例，其中半相合移植占 60% 以上。除了满腔热血和高尚医德，精湛的技术支撑着南方春富研究院越走越远。不断实践，充实自我，创新未来，南方春富研究院将持续探索，给患者带来更安全的移植技术。」

会议亮点Meeting Highlights

No.1 上下求索——地贫治疗，移植与基因治疗大有可为

近年来，地中海贫血的治疗取得了极大进展，铁螯合剂、造血干细胞移植等方面取得了可喜的成绩，基因治疗方面也获得了不少发展，为地中海贫血开辟了广阔的前景。

造血干细胞移植是目前治疗地中海贫血的重要武器之一，并不断取得突破。以南方春富（儿童）血液病研究院在造血干细胞治疗地中海贫血的探索为例，自 2008 年李春富教授创立南方 08 地贫移植方案（NF-08-TM 方案）以来，NF-08-TM 方案在地中海贫血的全相合移植中都取得了良好的疗效，将地贫移植的治愈率从 2008 年以前 60% 左右提高到了 90% 以上。

此后，2012 年后至 2016 年间，其他三家医院应用 NF-08-TM 方案进行多中心试验，研究结果显示接受 HSCT 的 TM 患者 OS 和 TFS 均在 90% 以上，验证了 NF-08-TM 方案疗效的可重复性。

全相合移植已经取得良好的疗效，但仍有很多患者无法找到合适供者，因此单倍体移植成为了挽救这部分患者的关键。

李春富教授开展的互补性移植方案，4 年 OS 达到 97.6%，TFS 达到 96%，移植相关死亡率仅 2.4%，解决了很多患者找不到全相合供者的问题，更创下了地贫移植成功率 97% 的好成绩。未来，李春富教授将带领团队不断改善移植方案，进一步降低移植相关死亡率，提高地贫的治愈率。

与此同时，地中海贫血的基因疗法不断发展，成为目前的研究热点。自体造血干细胞移植加基因疗法是另一种有望治愈地中海贫血患者的办法。欧洲已经批准基因疗法用于地中海贫血的治疗，但基因治疗价格昂贵，患者难以承受。

基因治疗在安全性方面有哪些优势，远期疗效如何，国内外有哪些新的研究进展？一起聆听大咖回顾并展望地中海贫血的基因治疗进展，详解这一新兴疗法如何为更多地贫患者提供新的治疗选择。相信，随着时间的推移，基因治疗不断发展，研究进展同样令人期待，其将给地中海贫血患者带来更多福音。

廖建云主任

再生障碍性贫血与原发性免疫缺陷病是临床不容忽视的疾病，本次大会上，两位讲者分别就上述讲题，结合临床病例实战进行了精彩分享。

何兰主任

No.2 不断优化——移植方案不断升级，关注移植并发症管理

造血干细胞移植作为治疗多种血液疾病的重要武器，不断升级，取得突破。目前主流的半相合造血干细胞移植方案包括 TCRαβT 细胞清除方案；环磷酰胺后置方案；抗胸腺细胞球蛋白（ATG）为主的北京方案。

这些移植方案不断提升临床移植的疗效，以 TCRαβ-T 细胞清除造血干细胞移植为例，其具有相关死亡率低、排异反应少、血细胞输注少等优点，是一种安全性较好的移植手段，值得进行进一步的探索。

这些移植方案在各自治疗血液病的发展历程中，具有各自技术的优势与弱点，同时取得了令人振奋的研究成果，多位讲者带领大家回顾并展望白血病、淋巴瘤的移植进展，详解上述移植方案如何为更多移植患者提供多种治疗选择。

谭获教授

刘华颖主任

移植相关并发症的管理是移植后面临的一大挑战，其中移植物抗宿主病（GVHD）以及血栓形成性微血管病（TMA）的诊断与治疗一直是临床探讨的热点问题。

No.3 持续闪耀——CAR-T 细胞治疗在血液肿瘤领域遍地开花

近年来，随着 CAR-T 细胞治疗的飞速发展，CAR-T 细胞疗法在包括难治复发白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多个领域取得亮眼成就。以难治复发儿童淋巴瘤领域为例，多靶点 CAR-T 序贯治疗难治复发儿童伯基特淋巴瘤，能够延长患者体内 CAR-T 细胞扩增时间，并克服肿瘤的免疫逃逸。

针对 CAR-T 细胞治疗难治复发儿童淋巴瘤的热点问题，包括 CAR-T 细胞治疗儿童淋巴瘤的应用情况如何？哪些患儿可以接受 CAR-T 治疗？CAR-T 治疗应用于儿童群体有哪些注意事项？未来探索方向? 以及 CAR-T 细胞治疗急性髓系白血病（AML）领域又有哪些进展？

会上，领域内专家分别就临床 CAR-T 细胞治疗在急性淋巴细胞白血病、难治/复发 AML 的最新研究进展、疑难病例展开了深入的探讨与分享。

潘静主任

彭智勇主任

总的来说，中国 CAR-T 细胞领域的研究正蓬勃发展，研究方向更加多元化，大量研究开始探索 CAR 结构改造、新靶点寻找、通用型 CAR-T、多靶点 CAR-T、异体 CAR-T 以及 CAR-T 全程管理的探索等更多研究方向。

No.4 继续开拓——自身免疫性疾病的治疗进展

自身免疫性疾病是机体对自身抗原发生免疫反应，导致自身组织损害所引起的疾病，种类繁多且发病机制至今未明。临床常用糖皮质激素和免疫抑制药物治疗，显示出良好的抗炎、止疼以及改善或延缓病情进展的作用。

但是，长期用药可能引发一系列不良反应。此外，针对一线治疗反应不佳或无法耐受者，需要考虑其他具有潜在疗效的治疗方案，如干细胞移植、生物制剂等。

目前干细胞移植治疗自身免疫性疾病表现出良好前景。自 20 世纪 90 年代以来，造血干细胞移植逐渐被用于自身免疫性疾病的治疗。近年来，更多的临床研究证实其在多种免疫疾病治疗中安全有效，但其对于不同自身免疫性疾病的调控机制有待进一步阐明。干细胞移植治疗自身免疫性疾病的研究进展如何，临床应用现状均是医生与患者关注的问题。

会上，多位专家学者分别就原发免疫性血小板减少症（ITP）、风湿病等自身免疫性疾病的诊疗现状及最新进展展开深入的探讨与分享，统统为你解答。

曾华松教授

李春富教授

结语Epilogue

在线下线上与会专家热烈的观点交流与碰撞中，高博医学论坛——华南造血干细胞移植论坛落下帷幕。感谢 14 位讲者带来的精彩分享，感谢 37 位主持人与讨论嘉宾的点评与讨论，感谢线上线下每一位医生同仁的守候，感谢所有参与医生的关注与支持。

聚是一团火，散是满天星。理论结合实践的汇聚交流带来的深刻启示，相信会为与会者的临床实践与科研工作注入更多的力量，推动领域不断前行。

这也是正是高博医学论坛举办的初衷，即秉承「精准、整合、创新」的大会精神，将更多的先进经验与理念传递至更多专家学者心中，促进我国血液病诊疗的高质量发展。让我们共同期待下一次的再次相聚~

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编辑： dxy_lfh6xyg3    来源：高博南方春富（儿童）血液病研究院