地中海贫血患者移植前铁过载怎么办？廖建云医生这样回答

虽然地中海贫血是一种良性病，但是对患病儿童的生长发育等很多方面会造成严重影响。目前最有效的治疗方法就是造血干细胞移植。地贫患者如何提高移植成功率？移植前如何规范祛铁？移植前需要注意哪些问题？来自高博医疗集团南方春富（儿童）血液病研究院廖建云医生，她带着干货走来啦。

一、什么是地中海贫血？

地中海贫血是一种常见的单基因遗传性的溶血性贫血病，因广泛分布在全世界沿海地区所以称为地中海贫血，简称地贫。在我国常见于东南沿海、西南地区以及台湾地区。

地贫的病因是人体基因缺陷导致血红蛋白组成成分（珠蛋白α链或β链）合成出现问题，使得血红蛋白合成降低或结构异常，从而发生溶血和贫血。

地中海贫血是一种进行性疾病。患者由于长期贫血，可能出现面色苍白，易疲劳；骨骼变形、肝脾增大等症状。严重贫血可导致生长发育障碍和心衰等。地中海贫血儿童常出现鼻塌、头方大、肚大的外貌。

二、造血干细胞移植治疗地中海贫血

造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT）是目前治疗重型地中海贫血最有效的方法。

供者首选 HLA 全相合供者，但能找全相合供者的概率只有 25%。研究院已开始单倍体半相合移植，并取得惊人的成绩。

在 2020 年第 25 届欧洲血液学年会（EHA）上，李春富教授汇报了其领衔的最新研究成果：双保险双造血干细胞移植方案（Double-insurance Dual HSCT ，DD-HSCT）即单倍体相合移植与无关脐血结合移植治疗重度地中海贫血，取得了总生存率（OS）超过 97% 的惊人成绩！

由于地中海贫血患者反复输血导致机体致敏，不利于移植物成功植入或移植术后出现各种并发症；长期贫血导致心功能受损，铁沉积导致各脏器损伤；移植过程需要进行高强度预处理化疗。这些综合因素将导致移植相关死亡率更高。所以，建议在移植前首先需要处理铁过载问题。

廖建云医生曾统计分析了移植后出现血细胞减少及移植物抗宿（GVHD）并发症的原因分析，与铁过载有关。统计结果显示：移植前铁蛋白水平应<3500ng/ml。心肝铁磁共振结果：正常/轻度心脏铁沉积；正常/轻度肝脏铁沉积。

三、为什么患者会出现铁过载的情况？

地中海贫血传统治疗需要终身输血，输血的目的在于：抑制内源性造血及髓外造血；减轻骨骼畸形和慢性低氧血症；减轻心脏扩大，延缓心衰的发生；保证正常的生长发育。

铁过载是如何发生的？

对正常人来说，每天从食物当中摄入的铁与排泄的铁处于平衡状态。当额外输注红细胞时，意味着血制品中所含的铁也会被输入体内，并在体内沉积，造成铁过载。

铁过载对人体有什么危害？

长期的铁沉积会对器官功能造成严重损伤。沉积在肝脏，导致肝功异常、肝硬化和肝癌等；沉积在心脏，导致心肌病，心力衰竭等；沉积在胰腺，导致继发性糖尿病、胰腺坏死或癌症等；沉积在垂体，导致生长迟钝等；沉积在骨髓，导致造血功能抑制等；沉积在甲状腺，造成甲状腺功能减退等。

如何知道自己有铁过载的情况？

输血后应保持血红蛋白在 90-120 g/L，过高将致严重的铁负荷，过低则导致发育不良和骨骼畸形。当接受 20 国际单位红细胞输注或血清铁蛋白（SF）>1000μg/L 可判断为铁过载。

每月定期监测血清铁蛋白是判断是否出现铁过载最简便易行的方法。同时建议怀疑铁过载的患者进行心肝铁磁共振检查。

所以，地贫患者既需要规律输血治疗，同时也要做祛铁治疗。铁沉积不仅对生长发育及器官健康等产生不良影响，还给患者造成巨大的痛苦。

四、铁过载的治疗药物如何选择？

目前应用的除铁药物主要有三种：去铁胺、地拉罗司以及去铁酮。患者可根据医生的意见合理选择祛铁药。

部分患者和家属意识不到祛铁治疗的重要性，如前面提到的，铁过载可以导致多器官受损，因此，长期输血患者需要规律祛铁治疗。

对于如何合理选择这祛铁药？铁沉积严重患者如何联合应用祛铁药？建议患者定期随访，随访医生根据各种药的副作用及患者的特点合理选择祛铁治疗方案。

五、铁过载患者日常饮食需要注意什么？

1、多喝牛奶、食用高纤维的食物，这些食物可以帮助减少体内铁的吸收；

2、避免每天食用更多的海鲜，尤其是牡蛎，牡蛎因为含有大量铁的细菌，同时还会增加严重细菌感染的风险。

如果患者铁沉积严重，建议看看医生门诊或联系您的主治医生，结合医生的建议做下一步治疗的方案评估。

作者简介

廖建云，高博医疗集团，南方春富（儿童）血液病研究院副主任医师。

2017 年「宋庆龄儿科医学奖」获得者。以第一作者署名发表论文于权威血液学刊物《Br J Haematol.2016.》， 影响因子 5.65 分。研究成果曾在美国血液学会年会（ASH），欧洲血液学年会（EHA）上以壁报展示。

主要研究方向为造血干细胞移植技术治疗儿童血液病，熟悉造血干细胞移植术各种合发症的诊治，尤其在地中海贫血，再生障碍性贫血，移植后免疫性溶血，血细胞减少方面的治疗经验丰富。

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封面图来源：站酷海洛

编辑： 海往南    来源：高博医疗集团