希望之城骨髓移植历史上的里程碑：第 15,000 患者的「新生」

希望之城的骨髓移植计划于近日完成了其第 15,000 名患者的手术。很难想象，在 1976 年该计划伊始，这项骨髓移植计划只有两名医生和三张病床，现如今，却有 15,000 名患者因此获得了新生。

四十三年前，一位来自印第安纳州的年轻学生接受了骨髓移植手术，开创了该院成功进行骨髓移植手术的先例。在此之前，这名 27 岁的学生被确诊患有急性髓性白血病（AML），在那个医疗科技并不发达的年代里，这样的诊断结果无异于是一场惊天霹雳。那个时候，骨髓移植（BMT）并没有广泛的普及，而整个美国仅有六家医疗中心可以进行骨髓移植，希望之城便是其一。

后来这个年轻的学生听从了医生的建议开始准备后事，他把这个消息告诉了他的家人。万幸的是，他有一位在洛杉矶从事医疗事业的表姐建议他到位于杜瓦迪市附近的希望之城去看一看，因为她知道这里刚刚展开了一项骨髓移植计划。

历史的篇章由此拉开帷幕

在心灰意冷的时候，每个人都想抓紧最后一根救命的稻草。于是这个年轻人来到了希望之城并接受了 BMT 手术，他的哥哥是骨髓移植的供体来源。为他进行手术的是 Karl Blume 医生，他和 Ernest Beutler 医生在 1975  年建立了这项 BMT 计划。按照 1976 年的标准疗法，他首先要忍受长达三个小时的不间断高剂量全身化疗，然后才能进行手术，而在移植后的一个月里他都要进行隔离观察。

经过手术移植，这名患者成功出院并回到学校完成了学业。作为希望之城骨髓移植项目中存活时间最长的患者之一，他在术后顽强的生活了 35 年，直到 2011 年才去世。

也正是从那场手术之后，希望之城的研究人员便开始一直致力于让移植手术更有效、更安全、副作用更少。现在，我们已经完成了 15,000 例移植手术。在 1976 年，我们只进行了 6 例移植，而在 2018 年，希望之城仅在这一年就完成了超过 800 例移植手术，这使得希望之城成为整个美国规模最大、且最成功的骨髓移植机构。

在过去的四十余年里，成千上万人在希望之城接受了治疗。希望之城 Francis & Kathleen McNamara 血液和造血干细胞移植部杰出主席 Stephen Forman 医生于 1978 年加入希望之城并专门与 Karl Blume 医生合作，进行骨髓移植项目的研究。回忆起这些年所接待过的病人，他告诉我们，「对我而言，每一位病人都令人难忘……我相信，每个人的人生中都有着那么一个鼓舞人心的经历和故事，而作为旁观者的你，只要暂时放下手边的事，去倾听、去观察、去帮助他们，你便能感同身受。」

骨髓移植技术的革新与发展

骨髓移植的出现标志着人类在抗击白血病、淋巴瘤和其血液和免疫系统疾病方面迈出了重要的一步，在推动手术技术发展的过程中，希望之城也发挥了关键性的作用。骨髓移植手术简单来看，就是摧毁患者体内不健康的骨髓后将健康的血液干细胞移植至体内，让血液和免疫系统焕然一新。在那个时候，移植所使用的干细胞仅能从匹配的供体骨髓中采集，但是随着医学的进步，人们发现了两种不同的干细胞来源：外周血和脐带血。自体移植则可以使用来自患者自身的干细胞进行手术。

最初，由于手术条件的限制，30 岁以上的患者中可以接受 BMT 手术的人微乎其微，但是随着医疗技术的发展与完善，「年龄已经不再是移植的障碍了。」Forman 医生表示。

希望之城是最早开始为 50 岁以上患者进行骨髓移植手术的机构之一，我们研发了一种强度更低的移植方法，也可以称作是「迷你」移植。这种突破性的方法对大剂量的化学疗法和放射疗法依赖性更低，而更注重移植物本身的抗肿瘤作用（也就是移植物抗肿瘤效应）。

鉴于我们所关注的很多疾病都是老年人疾病，所以能让 70 多岁的患者成功移植是一项巨大的创新。

—— Forman  医生

挑战骨髓移植的难题

希望之城是首批可以安全的对 HIV 患者进行骨髓移植的医疗机构之一，在 1998 年就完成了对患有艾滋病的淋巴瘤患者的骨髓移植。今天，骨髓移植则可用于治疗部分实体肿瘤和许多非恶性疾病，包括遗传疾病（如镰状细胞病）和自身免疫性疾病（如狼疮，硬皮病和多发性硬化症）等。

随着半匹配移植技术的发展，半匹配的捐赠者越来越多，骨髓移植技术已经开始挽救着更多患者的生命。

骨髓移植研究中最大的创新之一，就是我们现在可以从半匹配的家族供体中采集骨髓并进行移植。

—— Forman  医生

这一成就让越来越多的患者有机会接受 BMT 手术，尤其是对于少数患者和混血患者而言，他们不再需要完全匹配的供体，这意味他们的生命有了更多的希望。

根据国际血液和骨髓移植研究中心（Center for International Blood and Marrow Transplant Research）的统计，希望之城的 BMT 计划是全国唯一一个连续 14 年超过预期生存率的项目。该项目已经获得了细胞疗法认证基金会（Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy）的认可。

以人为本的医疗照顾

展望未来，BMT 计划的重点是尽量减少手术所带来的副作用、提高治疗的有效性、扩大其影响范围。希望之城正在研发多项临床试验，其中包括一项巨细胞病毒（CMV）疫苗临床试验，用于治疗移植后可能出现的致命性感染，而且骨髓移植还纳入了 CAR T 疗法，用于移植前缓解患者的病情或是在移植后防止复发。在此之前，希望之城还首先研发出移植后预防 CMV 感染的治疗方案，在很大程度上去消除 CMV 对 BMT 患者的威胁。

我们的项目之所以与众不同，是因为我们所做的一切都和人道主义愿景紧密相关。」希望之城血液学和造血细胞移植科副临床教授 Joseph Alvarnas 表示。「我们有一个成熟的体系，使得我们的血液科医生在照顾病人的同时，也能让他们和支持性医学的专家们进行谨慎而有效的合作，这些支持性医学专家涵盖了姑息治疗医生和社会工作者，以及一些心理学家。『以人为本』是我们照顾病人的根本与出发点。

「如果你认真思考一下，你会意识到 15,000 例移植手术是多么具有压倒性的数字。」在谈到过去四十年来他所经历的深刻演变时，Forman 医生表示，「每次只有在有人问我这个问题的时候，我才会稍停片刻去思考一下，但是实际上，我已经记不清这个计划已经存在了多久或者是我们已经救助了多少人，我所关注的是，『现在我能怎样帮到我们的患者』。看到那些曾经的『不治之症』在如今已经有了越来越多的治疗方案，这是一种非常鼓舞人心的事情。」

编辑： 方方    来源：City of Hope