李春富教授：将造血干细胞移植技术作为抵抗疾病的利刃

李春富教授及其团队便创造了越来越多的『造血干细胞移植神话』......

「移植成功率 97%，移植相关死亡率 2% 多，移植失败率仅 1% 左右。」在南方春富（儿童）血液病研究院，李春富教授带领的团队在地中海贫血造血干细胞移植方面创造了这样一个「移植神话」。

作为深耕儿科 40 余载、从事造血干细胞移植 30 多年的先驱者，李春富教授始终秉承「救治更多血液病患者」的情怀，带领团队于 2018 年建立了全球最大的儿童造血干细胞移植中心，即南方春富（儿童）血液病研究院。

不仅如此，李春富教授及其团队在「打造专业血液病中心」的目标上不断探索发展，实现了移植技术上的新突破，其研究成果多次登上国际的学术舞台。

2020 年 12 月 12 日，在高博医学论坛——精准诊断与治疗专场会议上，健康界有幸采访李春富教授，探寻「移植神话」背后的奥秘。

血液病领域：成熟度较完善，不可忽视因素有两点

「在血液病领域，造血干细胞移植应用比较广泛，也成为血液病领域发展的一个重要里程碑，从最早的同胞移植到半相合移植都做了很大改进，而且取得了很好的效果。」见证了造血干细胞移植技术不断完善的发展历程，李春富教授首先肯定了它在血液病领域的应用价值。

众所周知，造血干细胞移植是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的肿瘤或异常细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统的过程。李春富教授告诉健康界，实际上从技术的成熟度来说，造血干细胞移植现在已经基本上比较完善。

然而，造血干细胞移植同样具有不完美之处，李春富教授表示，目前不可忽视的因素就是移植相关死亡率以及恶性病的复发率。

「移植相关死亡率主要原因包括急性排异反应 [移植物抗宿主病 (graft-versus-host disease，GVHD) ]、慢性 GVHD、感染、出血等。如今临床上对感染、出血的控制越来越好，而急性 GVHD 和慢性 GVHD 因为使用方法不同，其严重度和发生率有可能不同。」李春富教授这样解释道。

造血干细胞移植是一个复杂的过程，而关于恶性病的复发率，李春富教授介绍说，由于造血干细胞移植要预防排异反应，但是在预防发生排异的同时会削弱移植物抗白血病的作用，所以这形成了一个矛盾的治疗。

李春富教授坦言，「我们很难保证在无 GVHD 的情况下降低复发率，特别是慢性 GVHD。实际上，有多少慢性 GVHD，就相应有多少长期的无病生存。」

尽管如此，据健康界了解，早在 1988 年，李春富教授便完成了体外净化急性淋巴细胞白血病自体移植，1999 年成功完成全球首例单倍体地中海贫血移植。

造血干细胞移植：创新发展，优化方案

30 多年来，李春富教授带领团队植根临床，稳抓科研，根据患者个性化需求调整治疗方案，攻克了一个个造血干细胞移植的难题。而这其中的奥秘又是什么？李春富教授透露，为了避免移植失败，同时考虑移植供者缺乏的问题，他们提出了「互补性移植」方案。

「具体来说，就是将单倍体造血干细胞加上非血缘的脐带血进行移植，将两个移植有机地结合，达到互补的作用，达到双保险的作用。」李春富教授如是说。

于是，李春富教授及其团队便创造了越来越多的「移植神话」：异基因造血干细胞移植「100 天移植相关死亡率」为零，远低于国际上 5%～10% 的死亡率。而李春富教授同样成为到目前为止唯一累计五次在国际顶级学术会议上进行主题报告的中国儿科血液病医生。

造血和免疫基因相关疾病：潜力可期，安全性为首

在自身免疫性疾病中，李春富教授及其团队同样应用了造血干细胞移植治疗，并且收获了不错的效果。

李春富教授表示，人体自身免疫性疾病包括系统性红斑狼疮、慢性原发免疫性血小板减少症、慢性肾病、类风湿关节炎等，这类疾病的共同特点是病程较长，呈慢性进展期，所以应用造血干细胞移植其安全性至关重要。

「多数自身免疫性疾病实际上都是跟免疫基因缺陷相关。从这个机理上讲，自身免疫性疾病进行造血干细胞移植是合理的，同时符合伦理标准，关键是移植医生要保证较高的治愈率和极低的移植相关死亡率。」李春富教授提出了这样一个观点。

而谈到造血干细胞移植的应用前景，李春富教授将造血干细胞移植技术作为抵抗疾病的「利刃」，他充满信心地说道，「最早造血干细胞移植是为了治疗恶性病，后来发展为治疗良性病。只要造血干细胞移植技术足够安全，其他同造血和免疫基因相关的疾病，实际上皆可应用。」

作者简介

李春富，高博医疗集团，南方春富（儿童）血液病研究院院长，曾任南方医科大学南方医院，儿科主任、教授、硕士和博士导师。

美国血液病协会会员，中华造血干细胞移植学组委员，中国国家儿童医学中心血液/肿瘤专科联盟委员，广东省地中海贫血防治协会 创立者、名誉会长，2017 年宋庆龄儿科医学奖获得者。

主要从事血液病诊治，发表论文于《Blood》、《Blood Advance》和《Br J Haemato》等。

5 次国际顶级血液病大会 (ASH/EHA) 口头报告。

封面图来源：站酷海洛

编辑： 海往南    来源：高博医疗集团