希望之城科学家获 928 万美元，用于脑转移乳腺癌患者的 CAR T 临床试验

HER2，即人表皮生长因子受体-2，这是一种在乳腺癌细胞表面发现的可促进癌症发展的蛋白质。根据美国癌症协会（American Cancer Society）数据显示，约 20% 的乳腺癌患者呈 HER2 阳性。

该临床试验于 2018 年秋季开始招募，领导该临床试验的是希望之城血液学和造血细胞移植科（Department of Medical Oncology & Therapeutics Research）副临床教授 Jana Portnow 博士，她正在测试 CAR T 细胞疗法对于脑转移肿瘤患者的安全性和有效性。参与试验的患者先前曾接受过治疗，但病情并没有得到有效控制。

据中国国家癌症中心数据，乳腺癌在中国大陆女性癌症中发病数量居首位，是最常见的一种癌症。据转移性乳腺癌综合网站（Metastatic Breast Cancer Network, MBCN）所述，乳腺癌复发转移的具体数字目前还不清楚，估计在所有的乳腺癌病例中，有 20-30% 的病例会发生转移。目前这个数字依然存在一些争议。

「我们团队的目标是为目前尚无其他有效治疗方法的脑转移乳腺癌患者开发一种新的疗法。」Priceman 博士表示。

「关于私人捐赠者和基金会的早期支持是如何帮助我们开发疗法并促进我们对患者展开临床试验，这次的捐助就是一个很好的例子。现在我们可以看到，来自 CIRM 的经费可以为整个临床试验提供资金支持，也有助于我们利用从中汲取的知识来进一步推动这项治疗的进程。」

CAR T 细胞  是一种基于细胞的免疫疗法，该疗法中，患者自身的 T 细胞被重新编程并具备主动识别和破坏癌细胞的能力。对于该试验，患者的 T 细胞将从血液中被分离并经基因工程改造以表达 CAR，使得这些免疫细胞靶向并根除 HER2 阳性癌细胞。CAR T 细胞将被直接递送至患者大脑的脑室，这种脑室直接递送药物的方式也是首次在希望之城取得成功的给药方式。

在 2017 年，希望之城为 Mustang Bio 授权了相关专利，其中就包含 HER2 CAR 疗法。作为 CAR T 细胞疗法的公认领导者，希望之城自上个世纪 90 年代末就已经开始实施 CAR T 计划，至今为止已经治愈了超过 350 名患者。该机构还拥有世界上最全面的 CAR T 细胞临床研究项目之一。目前已有 20 项 CAR T 细胞临床试验正在进行中，其中包括不久前开始的针对前列腺癌患者在内的实体肿瘤临床试验。

该试验的主要研究人员包括：希望之城 T 细胞治疗研究实验室主任、Francis & Kathleen McNamara 血液和造血干细胞移植部杰出主席，Stephen J. Forman 教授；T 细胞治疗研究实验室副主任、Heritage Provider Network 免疫治疗教授，Christine Brown 博士；希望之城神经外科主任、Heritage Provider Network 基因治疗教授，Behnam Badie 博士。该经费还将帮助到更多研究人员进行相关研究，包括希望之城的 Russel Rockne 博士，Vanessa Jonsson 博士，Ammar Chaudhry 博士，以及共同合作研究的：南加利福尼亚大学（USC）的 Peter Kuhn 博士，加州理工学院（Caltech）Lior Pachter 博士。

CIRM 资助了该研究相关的早期临床前工作，使得治疗方法得以优化，才得以最终获得美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration，FDA）对这项临床试验的批准。

编辑： 方方    来源：City of Hope