重生:为高危极重型再障患者移植异基因造血干细胞

2017-10-27 16:02 来源:丁香园 作者:王宝宏 燕法红 冉学红
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再生障碍性贫血被称为「不是癌症的癌症」,是一种非常严重的疾病。患者不仅面临死亡的威胁,还要承受巨大的经济压力。

异基因造血干细胞移植,也就是我们常说的「骨髓移植」,是指将患者所有的造血细胞杀死(清髓)后,用其他人配型相合的造血干细胞进行替换。

前阵子,潍坊市人民医院血液内科成功为一例高危极重型再障患者王女士进行异基因造血干细胞移植。在接受姐姐造血干细胞移植的一个月后,王女士的骨髓已经恢复正常的造血功能,白细胞、血小板完全正常。那一刻,她和家人如释重负地露出了久违的笑容……

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前来复查的王女士身体状况明显好转

6 月 7 日晚,急诊部来了一位 53 岁女患者,高烧 39℃,两年前已闭经,但 10 天前再次出现阴道流血、量较多,并且有全身乏力、头晕、皮肤出血、牙龈出血等症状。急诊医师查血常规,发现全血细胞明显减少,尤其血小板、中性粒细胞接近为 0。经血液内科会诊,考虑患者为极重型再障可能性极大,立即收住血液内科病房。患者住院后,积极给予抗感染、止血药物、升白针、输红细胞、血小板等治疗,并迅速给予骨髓像及活检病理等一系列检查,确诊为极重型再障伴严重感染。

极重型再障是再生障碍性贫血中最为严重的一种类型,此病是由于患者自身骨髓造血功能衰竭,造不出血细胞,好比是种子遭到严重破坏,土壤是一片盐碱地,根本长不出庄稼来。这种病以前应用一般药物治疗基本无效,死亡率 90% 以上。

近年来,随着新药物和新技术的进步,治疗效果有很大提高。年龄 ≤ 50 岁患者首选同胞全相合异基因造血干细胞移植,>50 岁患者可以应用 ATG/ALG 联合环孢素 A 进行免疫抑制治疗 1 疗程,观察 3~6 个月,若效果不佳再行同胞全相合异基因造血干细胞移植。但 ATG/ALG 价格昂贵,加上辅助治疗需要 30 万元以上,比造血干细胞移植花费还大。

经过半月多的保守治疗,患者病情无好转,多次复查血常规示三系仍低,并且肺部感染无好转。王女士及家属认识到保守治疗无法改善病情,若应用 ATG 治疗不成功再进行干细胞移植,费用会大大增加,且可能会拖延患者的病情,恰好患者一位 51 岁的妹妹与其 HLA 配型完全相合,遂要求直接行造血干细胞移植。

王女士年龄大,病情重,合并感染,移植风险高。虽然有上述不利因素,血液内科医护人员经过综合考虑讨论,还是决定为其进行异基因干细胞移植。经过紧锣密鼓的一系列准备工作,患者在住院 40 天后,于 7 月 17 日进入移植仓。经过移植前预处理和供者动员,7 月 27 日、28 日采集供者干细胞顺利输入患者体内,移植后两周王女士成功获得造血重建,中性粒细胞超过 0.5×109/L、血小板超过 20×109/L,移植后 1 月患者白细胞、血小板完全正常,红细胞较前明显升高,复查骨髓穿刺恢复正常,整个移植过程顺利,未出现并发症,好转出院。

造血干细胞移植是目前血液病治疗领域的一种高端技术,尤其是父母供子女和子女供父母的单倍体造血干细胞移植的开展解决了供者难题,让大多数血液病患者能够应用该项技术治疗,治愈率大大提高。但由于技术要求高、风险大、花费高,其开展主要集中在一部分国家级、省级大型「三甲」医院,地市级医院开展的数量非常有限。血液内科近年来造血干细胞移植发展迅速,移植数量逐年增加,目前已经开展了自体和异基因移植等多种移植技术。代表移植最高水平的单倍体移植也成功开展,首例患者目前已经存活 4 年,在山东省名列前茅。

血液内科在该患者年龄大、病情不稳定的情况下成功实施干细胞移植,为患者赢得了生的希望。该患者年龄之高,刷新了潍坊市人民医院异基因造血干细胞移植的纪录。通过造血干细胞移植,这名几乎被判了死刑的患者重新获得了新生,一个家庭也变得更加完整,这是血液内科多年来成功开展造血干细胞移植的一个缩影。

编辑: 邓姝

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